本报（chinatimes.net.cn）记者孙梦圆 于娜 北京报道
日前，一则“超级抗癌药物AOH1996面世”的消息冲上了热搜。
8月1日，美国最大的癌症研究和治疗机构希望城市（City of Hope）国家医疗中心发布公告称，在临床前研究中，该机构科学家开发出一种能杀死所有实体恶性肿瘤（癌瘤）的靶向化疗药物（AOH1996）。
记者随即采访多位业内人士，对方均持观望态度。病毒学专家常荣山对《华夏时报》记者指出，公众从心理上一直盼望有一种万金油式的抗癌药，但是，如果宣称一种抗癌药能治愈几乎所有实体瘤，那肯定是不靠谱的。
“现在的研究发现，癌症是个多基因、多靶点相关的疾病，除了某些类型的白血病以外（单基因异常导致），这其中还有2成左右是与病毒感染有关的，用疫苗就可以预防。这个报道中的类似的药物其实早就有了(比如早期的顺铂)，但是这类药物往往对正常细胞也是有毒的，只不过是毒性很小，从药效上看可以抑制肿瘤生长，不会引起可察觉的副作用。”常荣山说。
突破
美国希望城市（City of Hope）国家医疗中心官网显示，AOH1996是一款用来遏制肿瘤细胞增殖的口服小分子PCNA（增殖细胞核抗原）抑制剂。临床实验前研究报告指出，研究人员在70多个癌细胞系和几组正常细胞中测试了AOH1996。这种研究性疗法阻止了带有损伤DNA的细胞在G2/M阶段分裂，并阻止了在S阶段复制错误的DNA。最终结果是，AOH1996引发了癌细胞的死亡（或者叫凋亡），同时并没有中断健康干细胞的繁殖周期。
值得一提的是，AOH1996在治疗乳腺癌、前列腺癌、脑癌、卵巢癌、子宫颈癌、皮肤癌和肺癌的细胞的临床前研究中已取得成效。而且AOH1996可以口服，且代谢稳定，无论是作为单独治疗还是作为联合治疗，都可以抑制肿瘤生长，但不会引起可察觉的副作用。
AOH1996展现良好的安全性，在遵循美国FDA良好实验室规范（GLP）指南的研究中，该药物在小鼠和狗中，在有效剂量的6倍或更多倍时不会引起明显的毒性，然而此结果是否在人类当中相同则有赖临床试验来印证。
目前，AOH1996也已进入Ⅰ期临床试验阶段，该阶段主要测试药物的安全性和推荐使用剂量等。美国临床试验资料库的数据显示，这个阶段的试验预期在明年3月底前结束。
“没有人曾将靶向PCNA作为一种治疗方法，因为此蛋白在以往被认为是‘不可成药’的，”论文的第一作者Long Gu博士说道，“我们发现PCNA是癌细胞中核酸复制错误增加的潜在原因之一。现在我们知道了问题所在并可以抑制它，我们将更深入地了解该机制，以期开发更加个体化与专一性的癌症药物。”
真相
众所周知，在医药界有一个著名的“双十定律”，一款创新药的问世，往往要花费10年时间，投入至少10亿美金，周期长、风险大，一旦成功亦可获得高收益。基于上述结果，AOH1996会成为抗肿瘤的神药吗？
根据塔夫特药物发展研究中心的数据，一款新药的面市从药物发现到获得FDA批准，平均大约需要10—15年的时间，开发一个新药的平均成本大约为25.6亿美元。一款新抗癌药，从研发到上市，中间会经历多个环节。
据了解，新药从研发到上市包括三大阶段：第一阶段包括靶点发现、药物发现、先导化合物优化、临床前研究，需要6—8年的发展时间；第二阶段的临床三期研究需要3—6年；第三阶段药局审批到生产还需要2年。而在药物研发过程中，每5000—10000个先导化合物进入临床前研究的有250个，而进入临床研究的不超过5个，最终能够获得新药批准的只有1个。
基于此，多位业内人士对本报记者指出，现在判断为时尚早，AOH1996效果仍需观察。
一位从事肿瘤药物相关工作的业内人士对本报记者表示，就和常温超导一样，抗实体瘤神药暂时还是一个概念。抗肿瘤药物中CAR-T疗法是一个突破性的进展，但是面世后，仍然有很长的路要走。细胞逃逸率的问题、不能通用的问题、可及性的问题等等，CAR-T有瓶颈是事实，就看未来技术手段发展能不能突破了。
“PCNA并非特异性靶点，很多增殖的细胞都有这个表达，如果这个制剂可以特异性只进入癌细胞，那可能能取得他们声称的效果，否则就和其他化疗药类似（毒性很小而已）。这种新药物对正常细胞的毒性只有大规模使用时才能真正知道，假定对百分之五以上的使用者有很大的毒性，比如引起死亡，那这药有什么用？治疗埃博拉病毒的‘雷得西韦’在二期临床时就出过这样的事，目前的主流抗癌小分子药都是靶向药物，针对突变位点的特异性强，主要都是一癌种一种药，看起来麻烦，实际上最靠谱，这是普通癌症患者都不是很清楚的，借此机会，做个科普。”常荣山进一步指出。
编辑：颜源 主编：陈岩鹏
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